США одобрили препарат на основе технологии редактирования генов CRISPR

Источник: FDA

Кратко: Управление контроля качества пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило использование терапии с учетом генного редактирования CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов старше 12 лет.

Быстро: 

• Разрешение выдали двум препаратам – Casgevy и Lyfgenia.

• Одобрение было получено после проведения исследований с участием 44 пациентов с этим заболеванием.

• Технологию редактирования CRISPR разработала американская биолог Дженнифер Дудна. В 2020 году она вместе с француженкой Эмманюэль Шарпантье получила за это Нобелевскую премию.

• Метод редактирования генома, получивший название CRISPR-Cas9 или «генетические ножницы», позволяет ученым удалять и добавлять части генетического материала.

  
  

Важно: Серповидноклеточная анемия – наследственная генетическая аномалия строения гемоглобина. Характеризуется появлением эритроцитов серповидной формы и хронической анемией, вызванной разрушением эритроцитов. Заболеванием преимущественно страдают темнокожие люди.

Первой страной, одобрившей лекарство от этого наследственного заболевания, с помощью терапии на основе CRISPR стала Великобритания.